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本文从技术创新与政策支持驱动业界发展的角度，围绕逐步加强我国创新药物研发与医学新技术临床应用，着眼于热点、难点问题和可能突破点，论述了医药融合发展的重点方向与创新药物研发要关注的内容，系统分析了我国创新药物研发的进展、挑战与未来方向。当前，我国通过医药技术创新、全链条政策支持、审评审批加速及支付体系改革，已在创新药研发数量、对外授权等方面跻身全球前列。然而，仍面临原始创造新兴事物的能力薄弱、临床需求匹配不足、国际化参与度不高等明显问题。为此，国家通过新型制，实施了新阶段创新药物重大专项，推动向能力建设、上游创新链和原始创新转变，并优化专项组织管理，构建协同创新生态，致力于到2035年建成自主可控、世界领先的药物创新体系，有力支撑“健康中国”建设。
关键词：卫生政策；医药卫生；前沿技术；药物研发；医疗新技术；医疗器械；临床应用
科学与技术、理论与实践的关系是科技界与产业界长期以来极为关注的根本性问题。人类科技发展史上许多典型事例深刻诠释了其本质联系，即基础性科学理论的探索过程以及破解科学难题的方法需求会催生技术发明，并由此带来科学研究的极大飞跃与实践应用的巨大进步；同时，前沿新兴技术突破和高效平台搭建常会助力人们深化科学认知的层次，从而提出新观点、新学说、新理论，以推动科学跨越发展并解决重大实际应用问题，创造新一代产品以造福人类。由此可见，充分认识科学发现、技术发明与产品创造之间的内在关系，将有利于我们分析生物医药国内外发展所面临的问题、发展形态趋势与我国该领域顶层设计之定位及未来突破之路径。
何为前沿新兴技术？有哪些医药领域的前沿新兴技术？如何前瞻性地预测革命性、引领性的新兴生物技术、药物研发技术、临床医疗新技术及其应用新趋势？其关键核心技术体系与竞争力标志是什么？其促进或者根本性改变疑难重症临床救治的突破口在哪里？这些都是我们该积极思考与努力研究的问题。
笔者两年前曾经撰文呼吁生物医药领域要重点关注的18个前沿热点与共性难题［ 1 ］，提及医学人工智能、高通量组学技术、基因编辑技术与基因治疗、干细胞与再生医学、新型疫苗与抗体研制、细胞治疗与免疫治疗应用、先进生物材料与高效靶向药物递送、手术机器人与智能化手术室、脑机接口、远程医疗与信息化技术体系就诊、可穿戴便携式医疗设施等医学前沿技术的蓬勃发展与临床应用，已经划时代地改变了生物医药研究与应用范式，为疾病防治提供了新途径新方案。由此可见，如何发挥新兴技术突破效应，并相应性地制定政策予以支持与保障，逐步推动创新药物研发和医药融合发展，助力“健康中国”建设，是医疗卫生领域和医药产业界的一项重大任务和攻关内容。
生物医药科学技术创新和产业高质量发展事关国计民生和国家安全，是建设创新型国家、发展新质生产力的必然要求。作为守护人民健康的核心屏障，创新药物是生物医药产业升级的核心驱动力，更是国家科学技术创新实力的重要标志。在新的历史发展阶段与全球化进程中，我们应更好地总结既往经验，把握历史机遇，妥善应对时代挑战，打造产、学、研、用深度一体化融合的创新生态系统，推动我们国家创新药物研发、产业高水平质量的发展和国际化进程。
近年来，我国连续印发《关于全面深化药品医疗器械监督管理改革促进医药产业高水平发展的意见》［ 2 ］《全链条支持创新药发展实施方案》［ 3 ］《医药工业高水平质量的发展行动计划（2023—2025年）》［ 4 ］《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》［ 5 ］等政策性、指导性文件，在顶层设计上从设立政策目标、加速审批流程、加快进院机制、优化支付定价、鼓励医药投融资、促进转化应用、健全风险防范机制等方面改善创新环境、鼓励良性循环，为创新药发展构建了一个覆盖研发、审批、支付和临床使用的全链条支持性生态系统。
从2003年首次建立快速审批通道以来，特别是2015年开始，陆续出台一系列旨在加速药物开发和审批途径的举措，全面深化监管改革，缩短临床试验审评审批时限，按照“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”要求，审评审批资源更多向临床急需的重点创新药械倾斜，如在药物临床试验60日默示许可基础上增设创新药临床试验30日审评审批通道，为重点创新药、儿童药、罕见病药等急需品种开辟了“快车道”［ 2 ］。
自2026年1月1日起，国家将执行《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年）》及首版《商业健康保险创新药品目录（2025年）》［ 6 ］，本次医保目录新增药品中含50种1类创新药，首次增设的商业保险创新药目录聚焦创新程度高、临床价值大、患者获益显著且超出基本医保保障范围的创新药，共纳入覆盖嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）、治疗罕见病及重大慢性非传染性疾病等19种高值创新药，标志着我国已经基本形成“医保保基本、商保接高端”的双轮驱动格局，推动商业健康保险与基本医保平衡协调发展，建立健全多层次医疗保障体系，更好地支持医药创新、更充分地保障人民群众医疗健康需求。近年来医保谈判工作的逐渐完备，在促使中国居民创新药可及性不断的提高、医疗负担显著减轻的同时，还促进创新药获批数量的增长，推动临床用药结构升级和患者获益提升，为创新药产业实现跨越式发展奠定坚实基础，形成患者有保障、产业有动力、医保可持续的良性循环。
2018年以来，中国生物医药领域在学术论文发表、创新管线研发、临床试验开展、商业成果转化、对外商务拓展和全球商业化多个关键指标持续发力，全球影响力呈现飞跃态势。在国家科技计划的持续支持下，我国创新药物研发与产业正经历从跟踪仿制到自主创新的历史性跨越，我国已成为全世界生物医药创新的第二大市场。截至2025年底，中国在研创新药总数（按首次进入临床试验创新药统计）已经超越美国，跃居全球第一，迈入创新药研发第一梯队，潜在首创药物新药管线%且在新型疗法管线 ］。在商业化层面，目前中国前五的药企创新药年营收均已突破百亿元，近三年中国企业逐步在全球生物制药对外授权交易中占了重要比重。尤其2025年，仅前8个月的对外授权交易额就超越了2024年全年，截至11月底总授权交易额已破千亿美元，占全球总交易额的53%［ 8 ］，并在今年达成单项交易总金额突破百亿美元。此外，抗体药物偶联物（ADC）的工程化优势成为中国参与全球竞争关键突破口之一［ 9 ］。近两年，中国药企在全球ADC交易中占比超过50%，标志着我国的创新成果获得国际市场的价值认可。我国在抗体药物、ADC、部分细胞与基因治疗及小分子靶向药方面已处于“并跑”阶段，研发速度和管线丰富度已与国际领先水平并行［ 10 , 11 ］。
1.临床需求尚且没得到充分满足：目前，国内对药物的临床需求尚且没得到充分满足，特别是“两大三特”药物亟需破题。“两大”是指以心血管疾病、癌症等为代表的重大慢性病，发病率与死亡率较高，用药负担沉重，叠加人口老龄化加剧了防治压力；以及以艾滋病、结核等传统传染病和冠状病毒等19种新发突发传染病病毒为代表的、持续威胁公共卫生安全的重大传染性疾病。“三特”包括：儿童用药在品种数量、剂型与规格等方面仍难以满足临床需要；罕见病患者群体依旧面临“无药可治”的困境，例如我国罕见病目录中有85种疾病境内外均无药可用，62种疾病在国内无药可及；特殊场景下，如重度放射病尚且没有有效治疗药物，高原、极地、海上作业等特殊环境下的药物也十分匮乏。
2.药物研发与国内疾病谱系匹配不足：受市场经济效益和国际研发热点等因素的影响，我国部分创新药研发未能充分关注本土疾病谱特点，导致高致命性肿瘤等领域药物稀缺，尤其是肝癌、食管癌、胰腺癌等选择性高效治疗药物空白亟待突破。
3.原始创造新兴事物的能力薄弱：当前，我国驱动创新药发展的核心技术少，在全新靶点、机制、新治疗概念和治疗策略发现方面与发达国家仍有差距。此外，创新药研发靶点同质化问题突出，多“扎堆”热门靶点或选择已被验证的成熟靶点进行研究，缺乏基于全新生物学机制、针对全新靶点的原创研究，我国前20位热门靶点集中度高达41%，而美国仅为28%。
4.国际化战略布局不足：我国在开展国际多中心临床研究方面的参与度较低，根据Clinical Trials网站多个方面数据显示，虽然我国开展全球临床试验的数量由2003年的702项增加到2023年的57 667项，全球占比由3.2%提升到12.7%，但与美国2023年开展162 523项、全球占比35.9%的数据相比仍有很大差距。
5.国家战略科技力量协同效能有待提升：我国在生物医药领域布局的各类创新主体（如国家实验室、全国重点实验室与临床医学研究中心、高水平大学和创新型领军企业）的优质资源整合机制不健全，联合攻关机制不畅，力量分散。
1.紧跟国际竞争：从国际发展的新趋势看，新技术层出不穷，工程化应用迭代升级，例如，基因编辑精准化高效化、基因治疗载体系统改进、体内CAR-T技术突破、多功能抗体技术升级、新靶标筛选鉴定规模化技术体系涌现等。特别需要引起格外的重视的是，A与新型药物研发以及脑机接口等临床医疗技术的发展。2025年以来世界三大经济体相继出台AI相关国家战略：4月9日，欧盟委员会发布《人工智能大陆行动计划》
［ 12 ］（此前，欧盟国家已有自2024年8月起分阶段实施的《人工智能法案》）；7月23日，美国发布《赢得人工智能竞赛：美国人工智能行动计划》［ 13 ］；8月21日，我国发布《关于深入实施“人工智能+”行动的意见》［ 14 ］。主流经济体的上述动作，标志着人工智能技术的应用已经具备国际竞争属性，居于国家战略高度，必将成为引领和推动未来科技发展的重要工具。在此背景下，应更充分地发挥我国在AI领域的成果积累优势，利用科学大模型赋能创新药物研发，更好地解决未被满足的临床需求，在机制、靶点、疗效、安全性上实现显著突破，同时加快产品研制节奏、抢占时间窗口，在全球竞争格局中完成关键里程碑式突破，为实现高水平科技自立自强发挥支撑作用。
2.构建多元协同的产业生态链：随着我们国家创新药物研发及其产业化驶入发展快车道，该领域正迎来技术革新与需求升级的双重机遇。我国追求的并非单一环节的突破，而是一个能够自我造血、持续演进的创新生态系统，其核心特征包括：一是多元主体协同。国家实验室、高校及科研院所提供源头创新，医疗机构承担临床研究，医药企业主导研发与产业化，风险投资提供资本支持。二是人才与效率优势显著。我国在药物研发方面的人才队伍建设，已由20多年前的跨国药企在中国设立研发机构聚集研发人才及10多年前大量海外人才归国创业的局面，发展到了建立本土化研发团队与海外设立研发机构聚集国际一流药物研发人才的新格局。目前，我国在生物医药领域有充足的人才储备和高效的研发效率。三是区域集群效应凸显。长三角、粤港澳大湾区、京津冀等生物医药产业集群初步形成，实现了人才、资本、技术、平台和政策“五位一体”的集聚，降低了成本，加速了知识溢出和技术创新迭代。
3.从技术突破到产业链自主：未来3至5年，中国生物医药产业将呈现以下趋势：一是技术平台加速迭代。技术驱动下的细致划分领域加快速度进行发展，抗体新兴技术平台、细胞与基因治疗等前沿技术为难治性疾病带来新突破，推动全球新药研发范式变革和医药产业提质升级。二是AI与大数据等研发工具大范围的应用。新型工具技术颠覆传统研发模式，提升研发效率，成为重塑整个产业运营模式的“核心生产力”。三是全球合作纵深发展。企业国际化战略从产品授权向生态布局升级，通过建设海外研发中心、参与国际临床研究等方式，深度融入全世界创新网络。四是产业链自主可控能力提升。在新型制支持下，关键设备、材料、工艺等环节国产化进程将明显提速。
在上一轮重大新药创制国家科技重大专项（2008至2020年）实施的基础上，结合新形势新任务，本轮创新药物研发国家科技重大专项围绕战略目标进一步固强补弱、精准布局，谋划推动“四个转变”：一是从侧重品种研发向建设新药创制能力带动品种创新转变，致力于“品种、人才、平台”三位一体的能力建设；二是从强调中下游产业链向关注上游创新链（重大基础和技术探讨研究等）转变，让创新链上游与企业端的产品研究开发形成接力；三是从支持仿制药在内的新药研发向重点支持原创新药研发转变，鼓励另辟蹊径，实现错位发展、优势发展；四是从针对十类重大疾病向根据我们国家疾病谱变化和市场机制失灵疾病统筹布局转变，面对群众健康新需求，强化对企业无意或无力攻关领域的部署。
在总体任务设计上，此次重大专项的布局重点分解为四个方面：一是重大新药品种创制，聚焦“两大三特”疾病，匹配用药需求；二是新药导向的基础研究，发现和确证新药靶、创新治疗方法、形成研究新范式、发展特色理论；三是关键核心技术突破，重点研究和攻克新药创制所必需的重大关键共性技术、前沿引领新技术，实现现代制药工程技术的升级换代；四是资源平台建设，建设完善一批支撑药物创制的国家级关键资源平台及核心数据库，开展药物创新研发相关的战略研究，制定医药创新政策，全面推动医药高质量发展。
在管理体系上，创新药专项也进行了组织管理模式的革新：一是确立了“两总两办”的新架构（即行政总指挥、技术总师、专项办、总师办），形成“两总”会商机制，并在中央科技委员会的全面统筹领导下，组建跨部门协调机制，提升管理的专业化与协同效率。二是充分的发挥新型制的优势，统筹国家战略科技力量，既发挥政府战略引导作用，又充分激发市场活力，建立起“有为政府主导、有力市场驱动、有序公众参与、有效科学技术创新”的组织模式，从支持方式、创新主体、管理职能等三方面优化升级入手，保障创新药物重大专项新阶段实施目标的实现；三是强化协同联动，一体统筹推进，做好与传染病防治、慢病防控等国家级科技计划及前端研发计划的有效衔接；四是加强科学的监督管理体系建设，推动创新成果快速转化，支持医药产业高质量可持续发展。
总体来看，中国创新药物研发以及新型医疗技术应用经过几十年的发展，已经取得了长足的进步。相信在新型制的共同努力下，到2035年，可以建成自主可控、运行高效、支撑有力的国家药物创新体系；发现一批重要新靶点，突破一批生物药、化学药、中药等新药研发重大关键核心技术；创制一批针对我国疾病谱、具有临床价值的高水平创新药物；造就一批创造新兴事物的能力佳、产品优、效益好、影响力大的国际头部企业；推动我们国家全链条新药研发综合创造新兴事物的能力进入世界前列；形成产、学、研、用、管等全链条医药创新生态体系和政策环境；最终使我国成为创新药物及新型医疗研发技术与应用的世界高地。
（下滑查看）：[1]曹雪涛. 聚焦生物医药前沿领域 引领我国医学科学发展[J]. 中华医学杂志1-01444 .
[2]中华人民共和国中央人民政府. 国务院办公厅关于全面深化药品医疗器械监督管理改革促进医药产业高水平发展的意见[EB/OL]. ( 2024-12-30)[2025-12-15].
[3]中华人民共和国中央人民政府. 李强主持召开国务院常务会议 研究部署推进数字化的经济高水平发展有关工作等[EB/OL]. ( 2025-07-05)[2025-12-15].
[6]国家医保局,人力资源社会保障部. 关于印发《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录》以及《商业健康保险创新药品目录》(2025年)的通知[EB/OL]. ( 2025-12-07)[2025-12-15].
[7]张小会. 礼来万亿美元市值带来启示——中国药企国际化之路还有多远?[N]. 中国医药报,2025-12-18(5).
[8]王瑜,于娜. 千亿美元交易引爆全球:2025年中国创新药出海的飞跃时刻[N]. 华夏时报,2025-12-22.
